がん抑制タンパクは、がん患者様の大半で、その遺伝子が欠損したりしていて作られていない事がわかっております。がん抑制タンパクの代表格であるp53などが欠損していると、がんを死滅にまで追い込むことが困難となります。

そこで、がん抑制タンパクを作る遺伝子を点滴することにより、がん抑制タンパクを体内で作ることが可能となって、がんを死滅にまで導くことを期待した治療です。

ただ、がんを死滅に導く治療をしたとしても、それ以上にがんが増えているとがんを治すことは難しくなります。
したがって、「がん抑制遺伝子」とがんの増殖を止める「核酸医薬」を併用して、がんを死滅に導いていくことが大切だと考えます。

がん遺伝子治療とは、「がん抑制遺伝子」と「核酸医薬」を併用する治療となります。

なお、がん遺伝子治療は、大規模な二重盲検試験が実施されておらず未承認治療であり、治療のリスクとしては、注射部の内出血、軽度疼痛、一過性の発熱（37-38℃）など、軽微な副作用があります。